Primer Miyelofibrozis İçin Kök Hücre Nakli

Primer miyelofibrozis için en uygun tedaviyi seçmek zor olabilir. Genellikle tek bir net seçenek yoktur. Primer miyelofibrozis için çeşitli tedaviler vardır, ancak sadece hematopoetik kök hücre nakli (ayrıca kemik iliği nakli olarak da adlandırılır) iyileştiricidir.

Neden herkes nakil yapmıyor?

Bir tedavi kulağa harika geliyor, bu yüzden neden birincil miyelofibrozis hastalarında nakil almadığını merak edebilirsiniz. Hepsi risk dengesi ve fayda dengesi ile ilgili.

Primer miyelofibrozis tedavisi, yaşadığınız belirtilere ve semptomlara dayanarak risk kategorisine göre belirlenir. Hiçbir semptomunuz yoksa veya düşük riskli hastalığı olan semptomlarınız varsa, teşhis sonrasında ortalama sağkalım 15.4'tür. Bu durumda, nakille ilgili potansiyel komplikasyonlar (akut veya kronik greft, konakçı hastalığına ve ölüme karşı) tedavinin yararına ağır basmaktadır. Çalışmalar, düşük riskli veya orta-1 risk hastalığı olan kişilerde beş yıllık sağkalımın, hematopoetik kök hücre nakli geçirmiş olması durumunda daha düşük olduğunu göstermiştir. Bununla birlikte, orta-2 ve yüksek riskli hastalıkta, almamış olanlara kıyasla bir nakil yapılan kişilerde beş yıllık sağkalım artmıştır.

Orta-2 veya yüksek riskli primer miyelofibrozis varsa, hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) tercih edilen tedavidir. Yaşlılık transplant ilişkili komplikasyon riskini arttırdığından (çoğunlukla greft versus host hastalığına sekonder), HSCT tarihsel olarak 60 yaşın altındaki primer miyelofibrozu olan kişiler için ayrılmıştır. bu, bu tedaviye potansiyel aday olan primer miyelofibrozlu kişilerin sayısını önemli ölçüde sınırlandırmaktadır. Ek olarak, HSCT için tercih edilen verici eşleşmiş bir kardeştir. Tam bir kardeş (alıcıyla aynı anne ve baba), bu terapiye girebilecek kişi sayısını daha da sınırlayan, eşleşme şansı dörtte birine sahiptir.

Nakil Sonrası Prognoz

Şu anda, transplantasyon yapılan primer miyelofibroz hastalarının yüzde 40 ila 60'ı en az üç ila dört yıl yaşıyor. Transplantasyondan önce splenektominin (dalağın cerrahi olarak çıkarılması) geçirilmesinin özellikle erkeklerde sağkalım oranlarında iyileşme ile ilişkili olduğunu gösteren bazı kanıtlar vardır, ancak bunun nedeni tam olarak anlaşılmamıştır. Ek olarak, polisitemi vera sonrası miyelofibrozis veya esansiyel trombositemi gelişen kişiler, transplant sonrası primer miyelofibroz hastalarına göre daha iyi bir sağkalım oranına sahip gibi görünmektedir.

Kimler Uygun Değil?

Yüksek risk hastalığı olan bazı insanlar HSCT için aday değildir. Bu öncelikle HSCT'den sonra hayatta kalma olasılığı ile belirlenir.

Aşırı büyük dalak (göğüs kafesinin altı inç altı altında) ve nakil öncesinde 20'den fazla kan nakli gibi şeyler (özellikle her ikisine de sahipseniz) nakil sonrası beş yıllık daha düşük hayatta kalma ile ilişkilendirilmiştir.

Ya Uygun Değilseniz?

Peki yüksek riskli primer miyelofibrozisiniz varsa, fakat HSCT için uygun değilseniz veya vericiniz yoksa ne önerilir? Dalağın ağrılı büyümesi, yorgunluk, kemik ağrısı, gece terlemeleri gibi belirtileriniz varsa, ruxolitinib makul bir tedavi olabilir.

Ruxolitinib'in primer miyelofibroz hastalarında semptomları azalttığı, dalak boyutunu azalttığı ve anemiyi iyileştirdiği gösterilmiştir. HSCT'ye bir başka alternatif, klinik bir çalışmaya katılmak olabilir. Bu, erken primer miyelofiboz için potansiyel tedavi olarak incelenen ilaçlara erişmenizi sağlar.

Bir tedavi için uygun olmadığınızı öğrenmek kolay değildir, ancak tüm seçeneklerinizi keşfetmeyi unutmayın.

Transplantların Tedavi Olarak Geleceği

Transplantasyon öncesi kemik iliği hazırlamak için kullanılan rejim ve grefte karşı konakçı hastalığı önlemek için kullanılan ilaçlar gibi transplantasyon tedavilerindeki gelişmeler, 60 yaş üstü ve alternatif donörlerle daha fazla transplant yapılmaktadır. mükemmel eşleşmiş veya eşlenmemiş alakasız bağışçılar). Bazı merkezler 75 yaşına kadar miyelofibrozlu insanları naklediyor.

Umarım, devam eden iyileştirmelerle, HSCT miyelofibrozlu daha fazla kişi için uygun olacaktır. Primer miyelofibrozis nadir görülen bir durum olduğu için, alternatif donörlerin HSCT'deki bu hastalık için rolünü açık bir şekilde anlamamız yıllar alacaktır.