Primer Miyelofibrozis için Yeni ve Yaklaşan Tedaviler

Primer miyelofibrozis (PMF) için tek tedavi edici tedavi kök hücre naklidir, ancak bu tedavi sadece yüksek ve orta riskli hastalar için önerilmektedir. Bu grupta bile, yaş ve diğer tıbbi durumlar, transplantasyonla ilişkili riskleri önemli ölçüde artırabilir ve bu da onu fikir terapisinden daha az yapar. Ek olarak, yüksek ve orta riskli PMF'si olan tüm kişilerin uygun bir kök hücre nakli donörü (eşleştirilmiş kardeş veya eşleştirilmemiş ilişkisiz donör) bulunmayacaktır. Düşük riskli PMF'si olan kişilerin, hastalıkla ilişkili semptomları azaltmayı amaçlayan tedavi almaları önerilir.

Belki de doktorunuz transplantasyonun sizin için en iyi seçenek olmadığını veya uygun bir donörün belirlenemediğini veya PMF için diğer ilk tedavi yöntemlerini tolere etmediğinizi bildirmiştir. Doğal olarak, bir sonraki sorunuz olabilir - diğer tedavi seçenekleri nelerdir? Neyse ki, ek tedavi seçenekleri bulmaya çalışan birçok çalışma var. Bu ilaçlardan bazılarını kısaca gözden geçireceğiz.

JAK2 İnhibitörleri

Bir JAK2 inhibitörü olan Ruxolitinib, PMF için tanımlanan ilk hedeflenmiş tedaviydi. JAK2 genindeki mutasyonlar PMF'nin gelişimi ile ilişkilendirilmiştir.

Ruxolitinib, kök hücre transplantasyonu geçiremeyen bu mutasyona sahip kişiler için uygun bir tedavidir. Neyse ki, JAK2 mutasyonları olmayan insanlarda bile faydalı bulunmuştur. PMF tedavisinde kullanılabilecek benzer ilaçların (diğer JAK2 inhibitörleri) yanı sıra ruxolitinib'in diğer ilaçlarla kombine edilmesine yönelik araştırmalar devam etmektedir.

Momelotinib, PMF tedavisi için incelenen başka bir JAK2 inhibitörüdür. Erken yapılan çalışmalarda, momelotinib kullananların yüzde 45'inin dalak büyüklüğünde azalma olduğu belirtilmiştir. Çalışılan insanların yaklaşık yarısı anemilerinde iyileşme gösterdi ve yüzde 50'den fazlası transfüzyon tedavisini durdurabildi. Trombositopeni (düşük trombosit sayısı) gelişebilir ve etkinliği sınırlayabilir. Momelotinib, PMF tedavisindeki rolünü belirlemek için bir faz 3 çalışmasında ruxolitinib ile karşılaştırılacaktır.

İmmünomodülatör İlaçlar

Pomalidomid bir immünomodülatör ilaçtır (bağışıklık sistemini değiştiren ilaçlar). Talidomid ve lenalidomid ile ilgilidir. Genel olarak, bu ilaçlar prednizon (steroid ilacı) ile verilir.

Thalidomide ve lenalidomide PMF'de tedavi seçenekleri olarak halihazırda çalışılmıştır. Her ikisi de fayda gösterse de, kullanımları genellikle yan etkilerle sınırlıdır. Pomalidomid daha az toksik bir seçenek olarak geliştirilmiştir. Bazı hastalarda anemide iyileşme olurken, dalağın boyutunda bir etki görülmedi. Bu sınırlı yarar göz önüne alındığında, polyamidomidin PMF tedavisi için ruxolitinib gibi diğer ajanlarla birleştirilmesini araştıran çalışmalar devam etmektedir.

Epigenetik İlaçlar

Epigenetik ilaçlar, fiziksel olarak değiştirmek yerine belirli genlerin ifadesini etkileyen ilaçlardır. Bu ilaçların bir sınıfı, azasitidin ve desitabin içerecek olan hipometilleştirici maddelerdir. Bu ilaçlar halen miyelodisplastik sendromu tedavi etmek için kullanılmaktadır. Azasitidin ve dekitabin rolüne bakıldığında yapılan çalışmalar erken aşamadadır. Diğer ilaçlar ise givinostat ve panobinostat gibi histon deacetlyase (HDAC) inhibitörleridir.

Everolimus

Everolimus, mTOR kinaz inhibitörü ve immünsüpresan olarak sınıflandırılan bir ilaçtır.Çeşitli kanserlerin (meme, renal hücreli karsinom, nöroendokrin tümörler, vb.) Tedavisi için onaylanmış ve organ transplantasyonu (karaciğer veya böbrek) alan kişilerde organ reddini önlemek için FDA'dır (Gıda ve İlaç İdaresi). Everolimus ağızdan alınır. Erken yapılan çalışmalar semptomları, dalak boyutunu, anemi, trombosit sayısını ve beyaz kan hücresi sayısını azaltabildiğini göstermektedir.

Imetelstat

Imetelstat çeşitli kanserlerde ve miyelofibrozis'te çalışılmıştır. Erken çalışmalarda, orta veya yüksek riskli PMF'si olan bazı kişilerde remisyona (ölü belirtiler ve PMH belirtileri) neden olmuştur.

Birinci basamak tedaviye cevap vermezseniz, bir klinik araştırmaya kayıt olmak size yeni terapilere erişim sağlayabilir. Halen, miyelofibrozisli insanlar için tedavi seçeneklerini değerlendiren 20'den fazla klinik çalışma bulunmaktadır. Bu seçeneği doktorunuzla konuşabilirsiniz.