İdiyopatik Pulmoner Fibrozis İçin Yeni Tedaviler

Ekim 2014'te FDA, idiyopatik pulmoner fibrozisin tedavisi için pirfenidon (Esbriet) ve nintedanib (Ofev) adlı iki yeni ilacı onayladı. İdiopatik pulmoner fibroz, kısa sürede teşhis edilen çoğu kişiyi öldüren korkunç bir hastalıktır. Pirfenidon ve nintedanib keşfedilmeden önce, bu ölümcül hastalığı olan insanlar için özel bir ilaç tedavisi seçeneği yoktu.

İdiyopatik Pulmoner Fibrozis Nedir?

İdiyopatik pulmoner fibroz, akciğerlerdeki küçük boşlukları (interstitia) tahrip eden kronik veya uzun süreli bir hastalıktır. Hastalığın kesin prevalansı konusunda sınırlı veri bulunmasına rağmen, Amerikan Akciğer Derneği yaklaşık 140.000 Amerikalıya ulaştığını tahmin ediyor. Literatür incelendiğinde, hastalığın daha kısıtlayıcı olarak tanımlandığında (lütfen cezayı bağışlayın) 100.000'de 14 ila 28 kişiyi etkilediği için çok daha düşük tahminler gördüm. Hastalığı olan insanlar genellikle 50 yaş ve üstü yaştadır ve hastalık kadınlardan daha fazla erkekleri etkiler.

İdiyopatik pulmoner fibrozise neyin neden olduğunu kimse bilmiyor (bu yüzden buna bir denir. idiyopatik bozukluğu). Bildiğimiz şey, bu ölümcül hastalığın akciğerlerdeki geri tepmeyi arttırmasıdır - akciğerler elastik bir organdır - nefes almayı zorlaştırır. Not, idiyopatik pulmoner fibrozis bir kısıtlayıcı akciğer hacmini azaltan akciğer hastalığı. Tanı konduktan sonra, hastalığı olan insanlar için ortanca hayatta kalma yaşı sadece 4 yıldır.

İdiyopatik pulmoner fibroz, alveollerde pulmoner kılcal damarlara mekanik olarak bağlı olan akciğer dokusunda (parankimi) iltihaplanma ve fibrotik değişikliklere (skarlaşma) neden olur. Alveollerde bulunan pulmoner kılcal damarlar böylece yok edilir; pulmoner kılcal damarlar oksijen değişimine katılır ve vücuda oksijen bakımından zengin kan verir. Başka bir deyişle, idiyopatik pulmoner fibrozu olan kişilerde, akciğer dokusunda skar oluşması, pulmoner kılcal damarların soluduğumuz havadaki oksijeni filtreleme yeteneğini arttırır.

İdiyopatik pulmoner fibroz, efor sonrası nefes almayı zorlaştırır. Aynı zamanda öksürüğe neden olur ve muayenede akciğer seslerinde değişiklik olur. Hastalığın birçok semptomu da sistemik veya vücuda yayılır ve yorgunluk, kilo kaybı ve parmakların ve ayak parmaklarının toplanmasını içerir. Yüksek çözünürlüklü BT taramaları (ayrıntılı olarak ayrıntılı röntgenler düşünün), fibrotik değişikliklerin meydana geldiği yamalı veya alaca ve “bal peteği” görünümündedir. Cerrahi biyopsi, hastalığın kesin bir teşhisini sağlar. Pulmoner fibroz ilerlerken, solunum yetmezliği, kalp yetmezliği ve pulmoner hipertansiyon dahil bir dizi komorbid veya eşlik eden koşullara yol açar.

Tam olarak idiyopatik pulmoner fibrozise neyin sebep olduğundan emin olmasak da, hastalık için bazı olası risk faktörleri olduğunu biliyoruz:

• Sigara içiyor
• viral akciğer enfeksiyonları
• gaz, duman, toz ve diğer küçük parçacıkların solunması
• GÖRH (gastroözofageal reflü hastalığı AKA kronik mide ekşimesi)
• genetik

İdiyopatik pulmoner fibrozis, iyi ve etkili bir tedavi olmayışı nedeniyle ünlüdür. Bazı insanlar tanı konduktan sonra nispeten uzun bir süre boyunca stabil kalsa da, çoğu tedavi sırasında bile dekompanse olur veya kötüleşir. Mevcut tedavi, hastalık semptomlarına veya daha fazla iltihaplanma ve skarlaşmayı sınırlama girişimlerine yöneliktir. Bir steroid olan Prednisone, enflamasyonu azaltmak için sıklıkla kullanılır. İdiyopatik pulmoner fibrozu olan birçok kişi de ek oksijen ve pulmoner rehabilitasyon alır. Sonuçta, idiyopatik pulmoner fibrozu olan insanlar için tek tedavi seçeneği akciğer naklidir.

Pirfenidon (Esbriet) ve Nintedanib (Ofev) Nedir?

Klinik çalışmalarda, pirfenidon (Esbriet) ve nintedanib (Ofev) 'in fibrozu veya yara izini hafiflettiği ve bu nedenle hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı gösterilmiştir.

Pirfenidon'un birçok olası etki mekanizması vardır ve oral bir ilaçtır. Faz 3 klinik çalışmalarında, hafif ila orta dereceli idiyopatik pulmoner fibrozu olan katılımcıların neredeyse yarısı pirfenidon alan zorla vital kapasitede azalmış bir azalma görmüştür. Bu önlem hastalığın gecikmiş ilerlemesini gösterir. Katılımcılar, 52 haftalık çalışma döneminde 6 dakikalık yürüme mesafesindeki iyileşmeler ve ölüm oranlarındaki düşüş (ölüm sayısı) dahil olmak üzere başka olumlu faydalar yaşamıştır. Tedavinin olası advers etkileri tedavi edilebilirdi ve ışığa duyarlılık, mide krampları, bulantı ve kusma ile sınırlıydı.

Nintenanib, tirozin-kinaz inhibitörüdür ve pirfenidon benzeri, oral bir ilaçtır. Diğer biyolojik işlemlerin yanı sıra, tirozin kinaz skarlaşma ve fibrotik değişim ile ilgilidir. Faz 3'te, pirfenidon gibi klinik deneyler, nintenanib ayrıca, zorunlu hayati kapasitedeki düşüş oranında bir azalma ile ölçüldüğü gibi idiyopatik pulmoner fibrozisin ilerlemesini yavaşlattı. Potansiyel advers etkiler arasında ishal, bulantı, kusma, baş ağrısı, artmış kan basıncı ve karaciğer enzimlerinin artışı (karaciğer fonksiyon bozukluğunun bir göstergesi) bulunur. Son olarak Ofev, hamilelik sırasında fetal deformite veya ölüm korkusu nedeniyle alınmaması gereken bir teratojendir.

Pirfenidon (Esbriet) ve Nintedanib (Ofev) Sizin İçin Ne İfade Ediyor?

Siz veya tanıdığınız birinin idiyopatik pulmoner fibrozis varsa, pirfenidon (Esbriet) ve nintedanib (Ofev) 'in onayı iyi bir haber olarak kabul edilmesi gereken gerçek bir tıbbi buluştur. Ancak, bu ilaçların klinik tıptaki yerlerini gerçekten bulmadan önce bazı konuların netleştirilmesi gerekir. İlk olarak, idiyopatik pulmoner fibroz tedavisinde, pirfenidon ve nintendanib'in ayrı ayrı mı yoksa aynı anda mı kullanılacağı açık değildir. Birlikte kullanılırsa ilk önce hangi ilacın kullanılması gerektiğinden emin değiliz. Ayrı olarak kullanılırsa, ilaçların sinerjik mi yoksa artırılmış bir etki mi göstereceğinden emin değiliz. İkincisi, bazı kişilerin bu ilaçlardan herhangi birine veya ikisine özellikle duyarlı olup olmadığından (“cevaplayanlar”) emin değiliz. Üçüncüsü, ilaçların neredeyse yıl boyunca süren test sürecinden sonra idiyopatik pulmoner fibrozisin ilerlemesini hafifletmeye devam edip etmeyeceğini bilmiyoruz.

Son bir notta, siz veya sevdiğiniz birinin idiyopatik pulmoner fibrozu varsa, Amerikan Akciğer Birliği veya Ulusal Kalp, Akciğer ve Kan Enstitüsü'ndeki hastalık için destek grupları hakkında daha fazla bilgi edinin.