Esansiyel Trombositemide Tedavi Seçenekleri

Esansiyel Trombositemi (ET) miyeloproliferatif neoplazmalar adı verilen bir grup kan hastalığından biridir. Diğer myeloproliferatif neoplazmalar, primer miyelofibroz ve polisitemi verayı içerir.

Esansiyel trombositemideki genetik mutasyonlar aşırı yüksek trombosit sayısına (trombositoz) yol açar. Birçok kişi tanı anında semptomsuzdur ve normal bir yaşam beklentisi olacaktır. Komplikasyonlar arasında pıhtı oluşumu (inme, kalp krizi, akciğerlerde pıhtı veya derin ven trombozu), miyelofibroz gelişimi veya akut miyeloid lösemi (AML) transformasyonu bulunur. Esansiyel trombositeminin nadir görülen bir komplikasyonu, kanama bozukluğu olan edinilmiş von Willebrand Hastalığının gelişimidir.

İnsanların çoğunluğu komplikasyonları önlemek için bir noktada tedaviye ihtiyaç duyacak. Ancak normal yaşam beklentisi nadir değildir.

Tedavi seçenekleri

Esansiyel trombositemi teşhisi konulursa bir sonraki doğal soru, "tedavi seçeneklerim nelerdir?" Doktorunuzun sizinle görüşmesi gereken çeşitli seçenekler var. Doktorunuzun önerdiği tedavi muhtemelen birkaç faktöre dayanır: belirtileriniz, yaşınız ve laboratuvar değerleriniz. Pek çok insan tedavi gerektirmeksizin birkaç yıl sürecektir, bu genellikle bir pıhtı geliştirirseniz başlar.

1. Aspirin: Günlük düşük doz aspirin tipik olarak vazomotor semptomları olan insanları tedavi etmek için kullanılır. Vazomotor semptomları baş ağrısı, baş dönmesi, göğüs ağrısı, ellerin ve ayakların yanması ve görsel değişiklikleri içerir. Aspirin tedavisinin diğer tedavilerle birlikte kullanımı nadir değildir. Yüksek doz aspirin tedavisi artan kanama riski ile ilişkilendirilmiştir ve önerilmemektedir.
2. Hidroksiüre: Oral kemoterapi ajanı olan hidroksiüre, trombosit sayısını azaltarak esansiyel tromobitozda tromboz riskini azaltır. Hidroksiüre, düşük bir dozda başlatılır ve trombosit sayısı normal olana kadar yükselir (mikrolitre başına 100,000 - 400,000 hücre). Hidroksiüre, önemli yan etkiler olmadan genellikle iyi tolere edilir. Yan etkileri derinin hiperpigmentasyonu (koyulaşması), tırnak değişiklikleri (genellikle tırnak altında koyu çizgiler), deri döküntüsü ve oral ülserleri içerir. Hidroksiüre ayrıca, beyaz kan hücresi sayısını (özellikle nötrofil sayısını) ve kan sayımı ile tam takibi gerektiren hemoglobini düşürür (CBC).

1. Anagrelid: Anagrelid, kemik iliğinde trombosit üretimini inhibe ederek trombosit sayısını azaltan oral bir ilaçtır. Genellikle hidroksiüre etkili olmadığında kullanılır. Hidroksiüre'ye benzer şekilde, anagrelid düşük bir dozda başlatılır ve istenen etkiye kadar artar. Yan etkileri baş ağrısı, çarpıntı (hızlı kalp atış hızı), sıvı tutulumu ve diyaredir. Bu yan etkiler tipik olarak devam eden tedavi ile çözülür.
2. Alfa interferon: Alfa interferon, trombosit sayısını esansiyel trombositemi, polisitemi verası ve primer miyelofibroziste kontrol etmek için kullanılabilir. Dalağın boyutunu da azaltabilir. Alfa interferon günlük olarak deri altından (derinin altından) uygulanır. Alfa interferon ayrıca, haftada bir kez verilebilecek, pegile interferon adı verilen uzun etkili bir biçimde de mevcuttur. İnterferon tedavisi tipik olarak hamile kadınlar veya hidroksiüre tedavisine cevap vermeyen kişiler için ayrılmıştır.
3. Plateletferez: Plateletferez, trombositleri dolaşımdan alan bir prosedürdür. Kan, intravenöz (IV) bir kateter yoluyla alınır ve trombositlerin kanın diğer bölümlerinden (beyaz kan hücreleri, kırmızı kan hücreleri ve plazma) ayrıldığı bir makinede toplanır. Plateletler eksi kan, vücuda serum fizyolojik veya plazma ile IV yoluyla geri gönderilir. Plateletferez, aşırı trombosit sayısı, ciddi pıhtı oluşumu (akciğerlerde, beyinde) veya kanaması olan kişiler için ayrılmıştır.Trombositlerin etkisi geçicidir, bu nedenle trombosit sayısının uzun süreli kontrolü için başka bir tedaviye başlanması gerekecektir.

Yukarıda tartışılan tedavilerin tümü esansiyel trombositemi tedavi etmez. Sadece trombosit sayısını azaltır, böylece pıhtılaşma veya edinilmiş von Willebrand hastalığı gelişme riskini azaltır. Şu anda, esansiyel trombositemi için iyileştirici bir tedavi yoktur. Neyse ki, küratif tedavi olmamasına rağmen, esansiyel trombositemili kişilerin çoğunluğu tam üretken yaşamlar yaşayabilir.