Klinik Çalışmalarda Deneysel İlaçlar Nasıl Kullanılır?

Deneysel veya araştırma amaçlı ilaçlar, deneysel veya araştırma amaçlı kullanılan ilaçlardır. Bu sadece ne kadar iyi çalıştıklarını ve hangi yan etkilere neden olabileceklerini görmek için çalışıldıkları ve test edildikleri anlamına gelir. Peki deneysel bir ilaç almayı düşünüyorsanız neye ihtiyacınız var? Bu ilaçlarla kimler tedavi edilebilir ve bu tedavilerin artıları ve eksileri nelerdir?

genel bakış

Deneysel bir ilaç, laboratuarda (ve genellikle hayvanlarda) ilk testlerden geçirilmiş ve böylece insanlara verilebilecek ancak henüz FDA (Gıda ve İlaç İdaresi) tarafından onay alınmamış bir ilaçtır.

Bu ilaçlar aynı zamanda “araştırma ilaçları” olarak da bilinir. FDA tarafından henüz onaylanmadıkları için yasal olarak pazarlanamaz ve satılamazlar. Genişletilmiş erişim ve özel istisnalar (şefkatli kullanım) gibi birkaç istisna dışında, deneysel bir ilaç kullanmanın en yaygın yöntemi, ilacı kullanan klinik bir araştırmaya katılmaktır.

Doktorunuz "deneysel" olarak sınıflandırılmış bir ilaç önerdiğinde ilk başta bu korkutucu olabilir, ancak bunun ne anlama geldiğini ve sorulacak bir soru listesi olması çok yararlı olur. Ayrıca, klinik denemeler hakkında birçok efsane olduğuna dair korkularınızı azaltabilir, ancak onaylamış olduğumuz her ilaç bir zamanlar deneysel bir ilaç olarak incelenmiştir.

Deneysel İlaçların Farklı Aşamaları

Tüm deneysel ilaçlar aynı derecede çalışılmamıştır. Bazıları insanlarda kullanılmaya yeni başlıyor, bazıları ise önemli bir süredir kullanılıyor ve FDA onayına yaklaşıyor. Klinik çalışmaların farklı aşamaları farklı amaçlara sahiptir ve tedavi edilen kişilerin sayısına göre değişir.

Bir ilacın insanlar üzerinde test edilmesinden önce, genellikle laboratuar hücrelerinde olduğu gibi laboratuarda da kanser hücreleri veya diğer dokularda test edilir. İnsanlar üzerinde yapılan ilk çalışmalar 1. aşama denemeleridir. Bu denemelerde sadece birkaç kişi var. Bu ilk deneme çalışmalarının amacı, deneysel bir ilacın insanlar için güvenli olup olmadığını belirlemek ve hangi dozun en uygun olduğunu bulmaktır.

Bir sonraki test seviyesi 2. aşama denemeleridir. Bu denemeler daha fazla insanı içerir ve bir ilacın etkili olup olmadığını değerlendirmek için kullanılır. Bu çalışmalarda daha fazla sayıda insan bulunduğundan, güvenlik hakkında daha fazla bilgi edinilmektedir.

FDA'nın onaylanmasından önceki araştırmanın son aşaması 3. aşama bir denemedir. Yine güvenliği test ederken, bu denemeler yeni ilacın olup olmadığını görmek için yapılır. Daha şu anda mevcut olan tedavilerden daha etkilidir ya da etkiliyse ancak diğer mevcut ilaçlardan daha az yan etkisi vardır.

Deneysel İlacı Kimler Kullanabilir?

Bugüne kadar deneysel bir ilacı kullanmanın en yaygın yolu ilacı inceleyen bir klinik çalışmaya katılmak ve katılmaktır. Bir klinik araştırmaya katılmak için, sizi uygun kılan araştırmacıların belirttiği kriterlerin bir kontrol listesini yerine getirmelisiniz. Bu kriterler cinsiyet, yaş, performans durumu ve daha fazlası gibi şeyleri içerebilir ve bu nedenle fayda sağlayabilecek herkes deneye kabul edilmeyecektir.

Zaman zaman deneysel ilaçlar klinik çalışmaların dışında elde edilebilir, ancak kullanıma uygun olması için çok özel kriterlerin karşılanması gerekir. Bunlar şunları içerir:

• Durumunuz için standart tedavi başarısız olmuş olmalı.
• Aksi takdirde, ilacı araştıran klinik deneylere katılmaya hakkınız kalmaz.
• Alternatif tedaviler olmamalıdır.
• İlaç bugüne kadarki çalışmalarda sizin kanserinize karşı bir miktar aktivite göstermiş olmalı.
• İlacın kullanılmasının yararları, ilacın kullanımına ilişkin öngörülen risklerden ağır basmalıdır.

Ek olarak:

• İlacın size fayda sağlayacağına dair kanıt olmalı.
• İlaç, klinik bir çalışma protokolünün dışında güvenli bir şekilde verilmelidir.
• Devam etmekte olan klinik denemelerin bir parçası olan insanlar için yeterli miktarda ilaç mevcut olmalıdır.

Lehte ve aleyhte olanlar

Deneysel bir ilacın kullanılmasının dezavantajlarının yanı sıra birçok avantajı vardır. Birçok kişi, seçeneklerini dikkatlice tartabilmeleri için bunları kağıt üzerinde listelemeyi faydalı bulmaktadır. Artıları ve eksileri şunlardır:

Avantajları:

• Deneysel bir ilaç, diğer tedavilerin başarısız olduğu bir kanseri tedavi etmenize fırsat verebilir.
• İlaç mevcut tedavilerin sağlayamadığı yararları olabilir.
• Araştırmacılar gelecekte başkalarına yardımcı olabilecek ilaçlar hakkında değerli bilgiler edinebilirler.
• Bir klinik araştırmanın parçası olarak deneysel bir ilaç verilen çoğu kişiye bir sağlık ekibi tarafından yakından takip edilmektedir.
• Araştırma olarak kabul edilen ilaçlar, bir deneye katılan kişilere genellikle ücretsizdir.

Dezavantajları:

• İlaç, araştırmacıların henüz keşfetmediği olumsuz etkilere (ters reaksiyonlar) sahip olabilir.
• İlaç özellikle size yardımcı olmayabilir.
• Eğer çalışma plasebo kontrollü bir deneme ise, deney ilacı veya plasebo alıp almadığınızı bilemeyebilirsiniz (not: araştırmacılar bunun bir olasılık olup olmadığını size söyleyecektir).Kanser klinik çalışmalarında nadiren plasebo kullanılır ve daha yeni ilaçlar genellikle daha eski "bakım standardı" ilaçlarla karşılaştırılır. Bunun anlamı, ya deneysel ilacı ya da şu anda reçete edilen en iyi birinci seçenek ilacı kanseriniz olacak.
• İlacın kullanılması, başka bir tedavi kullanma ya da başka bir klinik deneye katılma şansınızı ortadan kaldırabilir.

Deneysel Bir İlaç Düşünürseniz Sorulacak Sorular

Klinik araştırmayı düşünürken araştırmacılara sormak ve istişareniz sırasında not almak için bir soru listesi getirmek yararlı olacaktır. Sorulacak sorular şunları içerebilir:

• İlaç bana nasıl faydalı olabilir?
• Hangi yan etkileri bekleyebilirim?
• İlaç ve bununla ilgili testler ve takibi kim ödüyor?
• Eğer ilacı durdurmaya karar verirsem, ne olacak (hem fiziksel hem de klinik araştırmaya katılmak konusunda?)
• İlacı ne kadar süreceğim ve çalışma ne kadar sürecek?
• Hastaneye yatmam gerekecek mi yoksa tedavi ayakta tedavi olarak mı yapılacak?
• Tedavinin işe yarayıp yaramadığını nasıl bileceğim?
• İlacımı alırken sorularım olursa kimi arayayım?
• Konuşabileceğim ilacı alan var mı?

Klinik Çalışmalar ve Bilgilendirilmiş Onay

Deneysel bir ilaç kullanmayı seçerseniz, doktorunuz size bir onay formu gönderecektir. Bunlar, ameliyattan önce insanların imzaladığı biçimlere benzer ve ilaçla ilgili olası risklerin farkında olduğunuzu gösterir.

Kaynaklar: