Faz 1 Klinik Çalışmalar — Hedefler ve Testler

Faz 1 klinik deneyleri, bir ilacı test etmek için insanlar üzerinde yapılan ilk deneylerdir. Bu çalışmaların temel amacı, bir ilacın veya prosedürün güvenli olup olmadığını belirlemektir. Faz 1 klinik çalışmalarından önce, bir ilaç laboratuarda ve / veya laboratuar hayvanlarında kanser hücrelerinde yoğun olarak çalışılmış olabilir. Bununla birlikte, faz 1 klinik çalışmalarının kanserdeki rolü son yıllarda büyük ölçüde değişmiştir, bunun nedeni insan genom projesidir. Geçmişte bu denemeler genellikle “son bir hendek” çabası olmasına rağmen, bir kişinin faydası olma ihtimali çok az olsa da, 1. aşama araştırma çalışmaları bunun yerine yaşamı uzatmak için mükemmel (ve tek) bir seçenek olabilir. Ek olarak, bu denemelerde test edilen birçok ilaç, kanserin ilerlemesinde ve yayılmasında spesifik hedeflere müdahale etmek için dikkatlice tasarlandığından, geçmişte olduğundan daha az "riskli" olma eğilimindedir. Şu anda, bu denemelerin varlığından dolayı kanserden kurtulan birçok insan var.

Klinik çalışmaların amacı, şu anda elimizde olan ilaçlardan daha iyi çalışan ya da daha az yan etkiye sahip olan tedavileri bulmaktır. Kanseri tedavi etmek için kullanılan tüm ilaçlar bir zamanlar klinik bir araştırmanın parçası olarak test edildi. Ve bu süre zarfında, bu tedavilerin yararlarını elde edebilen tek kişi, klinik deneme çalışma grubunda bulunan kişilerdi.

Faz 1 Klinik Çalışmaların Tanımı ve Amacı

Faz 1 klinik deneyler deneysel bir ilaç veya tedavi olup olmadığını görmek için yapılır güvenlidir. Bir tedavi laboratuarda veya hayvanlar üzerinde test edildikten sonra, insanlarla yapılan bir faz 1 klinik deneyine girer. Bu denemeler genellikle, bir ilacın veya tedavinin güvenli olup olmadığını belirlemek ve bir ilacın en iyi dozunu ve nasıl verilmesi gerektiğini (oral veya intravenöz olarak) belirlemek için sadece az sayıda kişiyi içerir. Bu çalışmaların temel amacı güvenliği değerlendirmek olsa da, bir tedavinin kanser için işe yarayıp yaramadığını belirleyebilirler.

Klinik Çalışmaların Diğer Aşamaları

Bir ilaç FDA onayına girmeden önce tamamlanması gereken üç deneme klinik aşaması vardır. Bir tedavi belirirse kasa Faz 1 klinik çalışmasının sonunda, daha sonra tedavi olup olmadığını görmek için yapılan bir çalışma olan faz 2 klinik çalışmasına girebilir. etkili. Bir ilaç veya tedavinin 1. aşama denemesinde güvenli olduğu ve 2. aşama denemesinde etkili olduğu takdirde, 3. aşama klinik araştırmaya girecektir. Faz 3 klinik araştırmaları çok daha büyüktür ve bir tedavinin sadece güvenli ve etkili olup olmadığını görmek için yapılır daha iyi çalışır veya daha az yan etkiye sahiptir şu anda mevcut olan tedavilerden.

Faz 1 Klinik Çalışmalar Son 10 Yılda Değişti

Faz 1 denemeleri ve bir tanesine kayıt olmanız durumunda bekleyebileceğiniz şeyler, son birkaç yılda önemli ölçüde değişti.

2018'de 1. aşama klinik deneylerde test edilen yeni ilaçların birçoğu, kanser gelişiminde kesin bir yolda etkili olacak şekilde tasarlanmıştır.

Sadece bunlar gibi ilaçların geleneksel kemoterapi ilaçlarından daha büyük yan etkilere sahip olma olasılığı daha düşüktür (yapsalar da), ancak tasarıma dayanarak bunun için bir fark yaratabilecekleri için daha makul bir şans vardır sizin kanser. Sonuçta, bir kanserin bölünmesi gereken (ve dolayısıyla büyüyüp yayılan) geçmesi gereken belirli bir adımı engelleyebiliyorsanız, o aşamaya bağlı olduğu gösterilen bir kanserin yanıt vermesi makul bir ihtimaldir.

Bu gibi durumlarda, kanser tedavisi için tek seçenek geleneksel kemoterapi ilaçları olabilir. Hedeflenen ilaçlar gibi ilaçların bir süre boyunca kontrol altında bir kanseri tutma olasılığı daha yüksektir ve immünoterapi ilaçları, en azından insanların küçük bir kısmı için kalıcı bir yanıtla sonuçlanabilir (uzun süreli yanıt).

Gelişmeler ile hassas ilaçBu, faz 1 klinik çalışmalarının, bir ilacın güvenli olup olmadığını görmek için yapılan denemelerden ziyade, bireyler için daha fazla umut sunmaya devam etmesi muhtemeldir.

Bir Örnek (Larotrectinib)

Faz 1 klinik çalışmasının bir örneği, 2018'de FDA tarafından hızlandırılmış onay verilen hedefli tedavi larotrectinib'dir. Bu ilaç, herhangi bir genetik profile sahip değil, belirli bir genetik profile sahip olan kanserlerin büyümesinde bir adımı inhibe ederek çalışır. belirli bir kanser (hem yetişkinler hem de çocuklar dahil olmak üzere 17'den fazla kanser türüne sahip insanlar) çalışıldı. Faz 1 klinik deneylerde onaylanmaya yol açan ilaç, başka seçenekleri olmayan (alternatifsiz) ya da bu seçeneklerle ilerlemiş gelişmiş kanserli insanlara verildi. Çalışılan kişilerin arasında, kişilerin yüzde 75'i ilaca yanıt verdi ve 9 aydan daha uzun bir süre sonra çalışma süresi sona erdiğinde çoğu kişi yanıt vermeye devam etti. Buna karşılık, eğer insanlar kemoterapi ile tedavi edilmişlerse (eğer bir seçenek olsalardı), çoğunluk 6 ay içinde kanserdeki ilerlemesini görecekti. Metastatik veya yetersiz kanserli kanseri olan ve hatta küratif cerrahi işlemin gerçekleştirilebileceği derecede anlamlı tümör progresyonuna sahip birkaç kişi bile vardı.

Faz 1 Klinik Deneme Düşünürken Düşünceler

Birinin faz 1 klinik araştırmasına katılmayı düşünmesinin birkaç nedeni vardır. Bunlardan biri gelecekte aynı hastalığa sahip olan başkalarına yardım edebilecek bir araştırma geliştirme umududur. Bir diğeri ise, henüz insanlar üzerinde test edilmemiş yeni bir ilacın veya prosedürün, diğer tedaviler başarısız olduğunda hayatta kalma şansı sunması umududur. Kanser tedavisinde ve daha sonra hayatta kalma konusunda ilerlemenin tek yolu, hastanın klinik denemelere katılımıdır. Bununla birlikte, klinik denemeler herkes için değildir.

Riskler ve Avantajlar

Bu çalışmalardan birini düşünüyorsanız, klinik çalışmaların tüm risklerini ve yararlarını göz önünde bulundurmak önemlidir. Çalışmanın avantajlarını ve dezavantajlarını bir kağıda yazmak genellikle yararlıdır, böylece seçeneklerinizi gözle görülür bir şekilde tartabilirsiniz. Doğru ya da yanlış bir seçim yoktur, sadece sizin için en iyi seçimdir.

Deneysel İlaç Almak İçin Diğer Seçenekler

Çoğunlukla, deneysel (araştırma amaçlı) bir ilacı kullanmanın tek yolu klinik bir araştırmaya katılmaktır. Bu her zaman böyle değildir ve bazı insanlar şefkatli kullanım veya FDA tarafından henüz onaylanmamış ilaçlara genişletilmiş erişim hakkına sahip olabilir. Klinik bir araştırmaya katılmaya hak kazanmıyorsanız, ancak belirli bir kanseriniz için ümit verici bir araştırma ilacı görünüyorsa, şefkatli uyuşturucu kullanımı hakkında bilgi edinmek için bir dakikanızı ayırın.

Alt çizgi

Faz 1 klinik araştırmaları, bir ilacın veya prosedürün insanlarda test edildiği ilk tıbbi çalışmalardır. Geleneksel olarak bu endişe uyandırıcı olmuş ve bir gine domuzu olma konusunda şakalara neden olmuş olsa da, bu ilk çalışmalara farklı şekillerde bakılabilir. Bir taraftan daha riskli olabilirler. Sonuçta, bu denemelerin temel amacı, bir ilacın insanlar için güvenli olup olmadığını belirlemektir (ve ayrıca kullanılacak en iyi doz hakkında bir fikir edinmek için).

Yine de, farklı bir açıdan, 1. aşama klinik bir araştırmanın size sunabileceği daha fazla şey olabilir. Evre 3 klinik çalışmalarının çoğu, daha önce araştırılmış olan ilaçları karşılaştırmaktadır. Umut, bir ilacın sadece birkaç ay boyunca hayatta kalmayı iyileştirmesi olabilir. Bununla birlikte, 1. aşama bir klinik denemeyle, yardımcı olabilecek ya da olmayabilecek, ancak şu anda mevcut olan her şeyden daha fazla yardımcı olabilecek yeni bir ilaç (ve muhtemelen yeni bir ilaç kategorisi) araştırılmaktadır. Bunun örnekleri son yıllarda sık görülmüştür. Anksiyete, klinik araştırmalara dahil olmakla kalmaya devam ettiğinden, klinik araştırmalarla ilgili mitleri ve gerçeği ve kurgu ne olduğunu öğrenmek için bir dakikanızı ayırın.