Boru Hattında Umut Verici Çölyak Hastalığı İlaçları

Şu anda, çölyak hastalığı için mevcut olan tek tedavi glutensiz bir diyettir. Ama bu yakında değişebilir.

Bir dizi ilaç üreticisi şu anda bir dizi yeni ilaç maddesinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için klinik denemeler yürütmektedir. Her birinin farklı bir yaklaşımı ve eylem mekanizması vardır (MOA). Bu bozukluğun bir sürecini inhibe ederek, bir gün tamamen otoimmün hastalıkların sözlüğünden çölyak hastalığını silebiliriz.

İlaç boru hattındaki en umut verici üç aday arasında aşağıdakiler yer almaktadır.

INN-202 (Larazotide Asetat)

Innovate Pharmaceutical INN-202 (larazotid asetat), bağışıklık sisteminize tepki vermeden önce gluteni parçalayabilen güçlü bir sindirim enzimi kullanan bir ilaçtır. Faz II klinik çalışmasının sonuçları umut vericiydi ve ilacın hem güvenli hem de tolere edilebilir olduğunu gösterdi. İlacın MOA'sı, bağırsakların geçirgenliğini azaltırken, otoimmün antijenlerin bağırsaklara hareketini sertleştirmektedir.

INN-202, çölyak hastalığı semptomlarını büyük ölçüde azaltabilirken, bir kişinin sınırsız miktarda glüten yiyebileceği olası değildir. Bazı diyet kısıtlamaları hala gerekli olacaktır.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilacı hızlı bir şekilde izledi. Faz III klinik deneyleri şu anda devam etmektedir.Denemenin sonuçları, ara sıra 2018'in sonlarında olabilir.

Nexvax2 Aşı

Nexvax2, bireyleri hastalığa karşı aşılamayı ve normal bir diyete geri dönmelerini sağlamayı amaçlayan tek ilaç adayıdır. Nexvan2 zaten bir Faz Ib güvenlik denemesini başarıyla tamamlamıştır ve daha büyük Faz II çalışmalarına geçme sürecindedir.

Nexvax2, halihazırda bir hastalıktan etkilenen insanları tedavi etmeyi amaçlayan yeni bir terapötik aşı sınıfı üzerinde modellenmiştir. Bu alerjiler için kullanılan geleneksel duyarsızlaştırma terapileri ile aynı prensiplere dayanmaktadır. Benzer aşı modelleri, multipl skleroz, tip 1 diyabet ve romatoid artrit gibi otoimmün bozuklukların tedavisi için araştırılmaktadır.

Nexvax2, hastalığa yakalanmış kişilerin yüzde 90'ında spesifik bir gene (DQ2) sahip olan kişilere genetik olarak uyarlanmıştır. Bu nedenle, DQ2'niz yoksa aşı işe yaramaz.

Bunun ötesinde, soruşturmacıların sahip olduğu en önemli soru, aşının etkilerinin ne kadar uzun süreli olabileceğidir. Faz Ib denemesi tekrarlanan dozlamayı içeriyordu, bu sonuçlar umut verici olsa da (daha fazla insan bir plasebodakilerden daha fazla gluteni tamamlamayı başardı), ilacın ne kadar güçlü ve dayanıklı olduğunu görmeye devam edecektir.

Araştırmacılar Faz II / III klinik denemelerine ne zaman başlayacaklarına dair henüz bir kelime yok.

BL-7010

BL-7010, çölyak hastalığının tedavisi için tamamen farklı bir yaklaşım sunar. Bağırsakları veya otoimmün yanıtı hedeflemek yerine, BL-7010 gluten proteininin kendisine bağlanır ve emilme kabiliyetini inhibe eder.

BL-7010, onu yıkmayı amaçlayan enzimlerden gluteni gizleyebilen emici olmayan bir polimerdir. Bunu başarmak sureti ile bağışıklık sistemi bir otoimmün tepkisini tetikleyememektedir. Bağlanmış glüten ve ilaç daha sonra dışkıda vücuttan atılır.

Faz I ve II denemelerinin tamamlanmasından sonra, üreticiler alternatif bir yol izlediler ve BL-7010'u farmasötik bir ilaç yerine bir gıda takviyesi olarak kullanmaya başladılar. Ocak 2016'da, şirket Avrupa Birliği'nden onay aldı ve şu anda bir Sınıf IIb tıbbi cihazın sınıflandırması altında klinik etkinlik denemesine başlıyor.

DipHealth'den Bir Kelime

Umut verici olsa da, bu ilaçlardan herhangi birinin onu pazara sunup sunmayacağı henüz belli değil. Sonunda, herhangi bir adayın uygulanabilir olduğu düşünülürse üç sözü yerine getirmesi gerekecektir. Kolayca yönetilmeleri, dayanıklı olmaları, makul dozlama programları sunmaları, iyi tolere edilebilir olmaları ve en önemlisi de uygun maliyetli olmaları gerekir.

Yani hala cevaplanacak çok şey var. Ancak devam eden araştırmalar ve hastalığın mekanizmaları hakkında daha fazla bilgi sahibi olursak, artık gluten içermeyen bir gün yaşayabiliriz.