Nadir Hastalıklarda Yetim İlaçların Geliştirilmesi
İçindekiler:
- Yetim İlaç Nedir?
- Neden Bazı İlaçlar “Yetim İlaçlar”?
- Yetim İlaçların Gelişimini Artırmaya Yönelik Teşvikler
- ABD Yetim Ürün Geliştirme Ofisi
- 1983 ABD Yetim Uyuşturucu Yasası
- ABD İlaçlarında Yetim İlaç Yasasının Etkisi
- Yetim Uyuşturucu Yasası Nedeniyle Kullanılabilir Uyuşturucu Örneği
- Yetim İlaçlar İçin Uluslararası Araştırma ve Geliştirme
- Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi
- Yetim Medikal Ürünler Yönetmeliği
- Yetim Uyuşturucu Yasasının Alt Çizgisi
Uyuşturucu Bağımlısı Çocuğun İbretlik İtirafları (Eylül 2024)
Yetim ilaç nedir ve Yetim İlaç Yasası nedir? Bu ilaçlar için araştırma ve geliştirme neden önemlidir ve engeller nelerdir?
Yetim İlaç Nedir?
Bir yetim ilaç, bir şirketin ilacı karlı bulması nedeniyle az gelişmiş durumda olan bir ilaçtır (ilaç). Genellikle, ilacın kârlı olmamasının nedeni, ilacı üretmek için gereken araştırma ve geliştirmeye karşı tartıldığında, ilacı satın alacak nispeten az insanın olmasıdır. Basit bir deyişle, yetim ilaçlar, şirketlerin çok fazla para kazanmayı beklemeyecekleri ve bunun yerine para getirecek ilaçlara yönelik çabalarını yönlendirdikleri ilaçlardır.
Neden Bazı İlaçlar “Yetim İlaçlar”?
İlaç (ilaç) ve biyoteknoloji şirketleri sürekli tıbbi koşulları tedavi etmek için yeni ilaçlar araştırıyor ve geliştiriyorlar ve sık sık yeni ilaçlar piyasaya sürülüyor. Nadiren hastalık veya rahatsızlıktan muzdarip olan insanlar ise, aynı ilaç araştırmalarına hastalıklarında dikkatini çekmiyorlar. Bunun nedeni sayıları küçüktür ve bu nedenle yeni ilaçların bu nadir hastalıkları tedavi etme potansiyel pazarları (genellikle “yetim ilaçlar” olarak adlandırılır) da küçüktür.
Nadir bir hastalık Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az veya Avrupa Birliği'nde her 10.000 kişiden 5'inde görülür. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'ndeki hükümet düzenleyici kurumlar, ilaç geliştirmedeki bu eşitsizliği azaltmak için adımlar attı.
Yetim İlaçların Gelişimini Artırmaya Yönelik Teşvikler
ABD'de nadir bozukluklar için yeterli ilaçların geliştirilmediğini ve ilaç şirketlerinin ender durumlar için ilaç geliştirmede gerçekten maddi kayıp yaşayacağını kabul ederek, ABD Kongresi 1983 yılında Yetim İlaç Yasasını kabul etti.
ABD Yetim Ürün Geliştirme Ofisi
ABD'de Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ilaçların pazarda güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur. FDA, araştırma hibeleri de dahil olmak üzere, yetim ilaçlarının (ve nadir görülen hastalıklara yönelik diğer tıbbi ürünlerin) gelişimine yardımcı olmak için Yetim Ürün Geliştirme Ofisini (OOPD) kurdu.
Diğer ilaçlar gibi Yetim ilaçların da FDA'nın pazarlama için onaylamalarından önce araştırma ve klinik denemeler yoluyla güvenli ve etkili bulunmaları gerekmektedir.
1983 ABD Yetim Uyuşturucu Yasası
Yetim İlaç Yasası, ender bozukluğu olan bireylerin küçük pazarları için şirketleri (ve diğer tıbbi ürünler) ilaç geliştirmeye teşvik etmek için teşvikler sunmaktadır (ABD'de nadir bozuklukların yüzde 47'si 25.000'den az kişiyi etkilemektedir). Bu teşvikler şunları içerir:
- Araştırma için Federal vergi kredisi (maliyetlerin yüzde 50'sine kadar) bir yetim ilacı geliştirmek için yapılmıştır.
- Belirli bir ilacın FDA pazarlama onayını alan ilk şirketin ilaç satışlarında garantili 7 yıllık bir tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir. Farklı bir kullanım için başka bir başvuru FDA tarafından da onaylanabilir ve şirketin bu kullanım için ilaca ilişkin özel pazarlama hakları olacaktır.
- İlaç onayı başvuru ücretlerinden ve yıllık FDA ürün ücretlerinden feragat eder.
Yetim Uyuşturucu Yasası'nın yürürlüğe girmesinden önce, nadir hastalıkları tedavi etmek için az sayıda yetim ilaç mevcuttu. Kanun'dan bu yana, 200'den fazla yetim ilaç ABD'de pazarlama için FDA tarafından onaylandı.
ABD İlaçlarında Yetim İlaç Yasasının Etkisi
Yetim İlaç Yasası 1983'te yürürlüğe girdiğinden beri, birçok ilacın geliştirilmesinden sorumlu olmuştur. 2012 yılında bu süreçte onaylanmış en az 378 uyuşturucu vardı ve bu sayı artmaya devam ediyor.
Yetim Uyuşturucu Yasası Nedeniyle Kullanılabilir Uyuşturucu Örneği
Onaylamış olan ilaçlar arasında aşağıdakiler bulunur:
- İnfantil spazmları tedavi etmek için adrenokortikotropik hormon (ACTH)
- Huntington hastalığı olan kişilerde meydana gelen korenin tedavisi için Tetrabenzine
- Pompe's hastalığı olan, glikojen depo bozukluğu olanlara enzim replasman tedavisi
Yetim İlaçlar İçin Uluslararası Araştırma ve Geliştirme
ABD Kongresi gibi, Avrupa Birliği (AB) hükümeti de yetim ilaçların araştırma ve geliştirilmesini arttırma gereğini kabul etmiştir.
Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi
1995 yılında kurulan Avrupa İlaç Ajansı (EMEA), ilaçların AB pazarındaki güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur. 25 AB Üye Devletinin bilimsel kaynaklarını bir araya getiriyor. 2000 yılında, AB'de yetim ilaçların gelişimini denetlemek için Yetim Medikal Ürünler Komitesi (COMP) kuruldu.
Yetim Medikal Ürünler Yönetmeliği
Avrupa Konseyi tarafından kabul edilen Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği, AB’de aşağıdakiler dahil olmak üzere, AB’de yetim ilaçlarının (ve nadir görülen diğer hastalıklara yönelik diğer tıbbi ürünlerin) gelişmesi için teşvikler sağlar:
- Pazarlama onay süreci ile ilgili ücret feragatname.
- Bir ilacın EMEA pazarlama onayını alan ilk şirketin ilaç satışlarında garantili bir 10 yıllık tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir.
- Topluluk pazarlama yetkilendirmesi - AB'nin tüm üye devletlerine yayılmış merkezi bir pazarlama yetkilendirme prosedürü.
- Protokol yardımı, ilaç şirketlerine, ilaç geliştirilmeleri için gerekli olan çeşitli testler ve klinik denemeler hakkında bilimsel danışmanlık sağlanması anlamına gelir.
Yetim İlaç Ürünleri Yönetmeliği, AB'de Yetim İlaç Yasası'nın ABD'de sahip olduğu aynı faydalı etkiye sahipti ve nadir görülen hastalıklarda yetim ilaçların geliştirilmesi ve pazarlanmasını büyük ölçüde arttırdı.
Yetim Uyuşturucu Yasasının Alt Çizgisi
O zaman Yetim Uyuşturucu Yasası ile ilgili olarak, ölçeğin bir tarafında nadir görülen hastalıklara yönelik tedavilere ihtiyaç duyulan ve diğer yandan sürdürülebilirlikle ilgili sorular konusunda çok fazla tartışma var. Neyse ki, hem Amerika Birleşik Devletleri'nde hem de Avrupa'da bu davranışlar, bir araya geldiklerinde nadir görülen pek çok nadir hastalık için farkındalık yarattı.
HIV Güçlendirici İlaçların Tarihçesi ve İşlevi
HIV güçlendirici ilaçlar, kombinasyon tedavisinde kullanıldığında bazı antiretroviral ilaçların (ARV) plazma konsantrasyonlarını artırabilir.
IBD İçin 6 Biyolojik İlaçların Karşılaştırılması
Biyolojik ilaçlar giderek artan oranda IBD tedavisinde kullanılmaktadır. Bu ilaçlar arasındaki benzerlik ve farklılıklardan bazıları nelerdir?
FSA'ların ve HSA'ların Tıbbi Giderlerle Karşılaştırılması
Sağlık Tasarruf Hesapları ve Esnek Harcama Hesapları, sağlık ve tıpla ilgili masrafları ödemek için kullanılabilir.İşte ikisinin karşılaştırması.