Polycythemia Vera'yı Anlamak ve Tedavi Etmek

Polisitemi vera, kemik iliğinin çok fazla kırmızı kan hücresi, beyaz kan hücresi ve trombosit ürettiği ve kan pıhtılaşması riskinin artmasına neden olabilecek bir hastalıktır.

Çok fazla kırmızı kan hücresine sahip olmak, polisitemi veranın en belirgin klinik belirtisidir. Hücre içinde sinyalleme ile ilgili bir protein olan JAK2 için bir gende mutasyon, bu durumda birçok insanda bulunmuştur.

Polisitemi Vera kim alır?

Polisitemi vera herhangi bir yaşta ortaya çıkabilir, ancak genellikle daha sonra yaşamda olur. Bu rahatsızlığı olan tüm insanların yaşlarına bakarsanız, tanı koyma yaşı orta sayısı 60 yıl olur ve 40 yaşın altındaki insanlarda sık görülmez. Polisitemi vera insidansı erkeklerde kadınlardan biraz daha fazladır. ve 70-79 yaş arası erkekler için en yüksektir.

Kaç Kişi Etkilenir?

Kesin olarak söylemek zordur, çünkü bir insan uzun bir süre bu rahatsızlığa sahip olabilir ve bilmeyebilir, ancak tahminler 100.000 kişiden yaklaşık bir ya da iki kişiyle ilgilidir.

Onkoloji konusunda uzmanlaşmış bir biyo-eczacılık şirketi olan Wilmington, Delaware, Incyte Corporation'a göre, Amerika Birleşik Devletleri'nde, polisitemi vera ile yaşayan ve kontrolsüz olarak kabul edilen yaklaşık 25.000 kişi var çünkü ilaç tedavisinin temel dayanağı veya hidroksiüre karşı direnç geliştiriyorlar..

Incyte, yakın zamanda hastaları almaya başlayan ABD'de REVEAL adlı araştırmayı yürütmek için yaklaşık 200 toplum ve akademik tıp merkezi ile ortaklık kuruyor ve bir süre boyunca bu hastalığın aktif yönetimi için hekimin gözetimi altında 2.000 hasta içermesi bekleniyor Üç yıl

Kanser mi, Hastalık mı?

Polisitemi verası, olgunlaşmamış bir hücrenin kontrolsüz bir şekilde bölünmesini içerdiğinden ve iyileştirilemediğinden kansere benzer özelliklere sahiptir. Bunu bilmek, sizin veya sevdiğiniz birinin bu hastalığa sahip olduğunu öğrenmek, anlaşılır derecede stresli olabilir. Ancak, bu durumun çok uzun süre etkili bir şekilde yönetilebileceğini bilin.

Ulusal Kanser Enstitüsü, polisitemi verayı şöyle tanımlamaktadır: “Kemik iliğinde ve kanda çok fazla kırmızı kan hücresi bulunan ve kanın kalınlaşmasına neden olan bir hastalık. Beyaz kan hücrelerinin ve trombositlerin sayısı da artabilir. Ekstra kan hücreleri dalakta toplanabilir ve genişlemesine neden olabilir. Ayrıca kanama sorunlarına neden olabilir ve kan damarlarında pıhtılar oluşabilir. ”

Lösemi ve Lenfoma Derneği'ne göre, polisitemi veralı insanlar hastalık ve / veya belirli bazı ilaç tedavileri sonucu lösemi gelişimi için genel popülasyondan biraz daha fazla risk altındadır. Her ne kadar bu tedavi edilemeyen kronik bir durum olsa da, genellikle uzun ve uzun bir süre boyunca etkili bir şekilde yönetilebileceğini unutmayın - ve genellikle yaşam süresini kısaltmaz. Ek olarak, tıbbi gözetim ile komplikasyonlar tedavi edilebilir ve önlenebilir.

İlerliyor mu?

Evet, ancak ilerleme riski ile ilgili detaylar hala araştırılmaktadır. Her ne kadar insanlar uzun yıllardır semptomları olmasa da, polisitemi vera, yorgunluk, kaşıntı, gece terlemeleri, kemiklerde ağrı, ateş ve kilo kaybı gibi bir dizi semptom ve belirtinin gelişmesine yol açabilir. Polisitemi verası olan kişilerin yaklaşık yüzde 30 ila yüzde 40'ı genişlemiş bir dalağa sahiptir. Bazı kişilerde, zayıflatıcı semptomlara ve kardiyovasküler komplikasyonlara neden olabilir. Bu hastalığın yükü halen aktif olarak araştırılmaktadır.

Nasıl Teşhis Edilir?

Hematokrit konsantrasyonu denilen bir test hem polisitemi verayı teşhis etmek hem de bir kişinin tedaviye yanıtını ölçmek için kullanılır. Hematokrit, bir kan hacmindeki kırmızı kan hücrelerinin oranıdır ve genellikle kandaki hemoglobin konsantrasyonundaki bir yüzde veya artış olarak verilir.

Sağlıklı insanlarda, hematokrit konsantrasyonu kadınlarda yaklaşık yüzde 36 ila 46, erkeklerde yüzde 42 ila 52 arasında değişmektedir. Kan testlerinden toplanabilen diğer bilgiler, kan hücrelerinde bir mutasyonun (JAK2 mutasyonu) varlığı da dahil olmak üzere tanıda yardımcıdır. Teşhisin yapılması gerekmese de, bazı insanlar çalışma ve değerlendirmelerinin bir parçası olarak kemik iliği analizine de sahip olabilir.

Nasıl Tedavi Edilir?

Lösemi ve Lenfoma Derneği'ne göre, flebotomi veya bir damardan kan alınması, çoğu hasta için normal tedavi başlangıç ​​noktasıdır. Bu, genellikle baş ağrısı, kulaklarda çınlama ve baş dönmesi gibi bazı semptomların iyileşmesiyle sonuçlanan hematokrit konsantrasyonunu azaltabilir.

İlaç tedavisi, kırmızı hücreli veya trombosit konsantrasyonlarını azaltabilen ajanları içerebilir - miyelosupresif ajanlar olarak adlandırılan bileşikler. Polisitemi vera için en yaygın kullanılan miyelosupresif ajan ağızdan verilen hidroksiüredir. Daha yaygın yan etkiler öksürük veya ses kısıklığı, ateş veya titreme, bel veya yan ağrıları ve ağrılı veya zor idrara çıkmadır.

Polycythemia Vera için Jakafi Hakkında

Ruxolitinib (Jakafi), zaten hidroksiüre almış olan ve yeterince işe yaramayan ya da buna tahammül edemeyen polisitemi vera hastalarını tedavi etmek için kullanılan reçeteli bir ilaçtır. Jakafi ayrıca, bazı kemik iliği izleri gibi bazı miyelofibroz tiplerini tedavi etmek için de kullanılır.

FDA'ya göre, Jakafi, kan ve immünolojik fonksiyonların düzenlenmesinde rol oynayan Janus Associated Kinase (JAK) 1 ve 2 adlı enzimleri inhibe ederek çalışır. İlacın polisitemi verayı tedavi etme onayı, genişletilmiş bir dalak (splenomegali) ve vücuttan aşırı kan alma prosedürü olan flebotomi ihtiyacını azaltmaya yardımcı olacaktır.

Nitelikli klinik denemelerde polisitemi veralı katılımcılarda Jakafi kullanımı ile ilişkili en yaygın yan etkiler, düşük kırmızı kan hücresi sayımı (anemi) ve düşük kan trombosit sayımı (trombositopeni) idi. En sık kanla ilişkili olmayan yan etkiler baş dönmesi, kabızlık ve zona idi.